¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un estudio médico en el que personas voluntarias prueban intervenciones nuevas para prevenir, detectar o tratar enfermedades. Su objetivo es determinar si una terapia es segura y eficaz antes de que esté disponible para la población general. Este artículo explica qué es un ensayo clínico para tratamientos, qué fases atraviesa, cómo se obtienen la información y el consentimiento, qué beneficios y riesgos pueden presentarse, y cómo buscar y participar de forma responsable.

Qué es un ensayo clínico

Un ensayo clínico es un tipo de investigación médica en la que se evalúan nuevas estrategias de tratamiento, uso de fármacos existentes, dispositivos médicos u otras intervenciones. Puede enfocarse en formas nuevas de detectar, prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad. En este texto nos centraremos en ensayos de tratamientos, que pueden probar fármacos novedosos, combinaciones de fármacos, dispositivos u otras modalidades terapéuticas.

Qué sucede antes de iniciar un ensayo clínico

Antes de iniciar un ensayo, se realiza un proceso riguroso para garantizar que la investigación tenga sentido científico y que se protejan los derechos y la seguridad de los participantes. El proceso típico incluye varias etapas clave:

Pruebas preclínicas

Todos los ensayos clínicos de tratamiento comienzan con una base teórica sobre una nueva terapia, que puede ser un nuevo fármaco, una combinación de fármacos o un dispositivo médico. Las pruebas preclínicas pueden involucrar experimentos de laboratorio o estudios en animales para evaluar plausibilidad, seguridad inicial y posibles efectos beneficiosos.

Protocolo del ensayo

Si las pruebas preclínicas sugieren un posible beneficio, los investigadores elaboran un protocolo de ensayo clínico. Este documento detalla el propósito del estudio, los tipos de tratamientos evaluados, los criterios de inclusión y exclusión, el diseño del ensayo y los endpoints o resultados que se medirán para determinar el éxito o fracaso de la intervención.

Aprobación regulatoria y ética

En muchos países, los ensayos clínicos requieren aprobación de autoridades regulatorias y de un comité ético. En términos generales se cumplen estas etapas:

• Evaluación regulatoria por la autoridad sanitaria correspondiente para garantizar que la investigación cumpla con estándares de seguridad y ética.
• Revisión institucional por comités de revisión ética o comités de investigación (IRB/CEI) que velan por la seguridad y los derechos de los participantes.

Reclutamiento de participantes

Con la aprobación obtenida, los investigadores comienzan a buscar participantes. Esto puede ocurrir mediante contacto con personas que se registran para participar, derivaciones de proveedores de atención médica o invitaciones a pacientes con la enfermedad de interés.

Proceso de consentimiento informado

Antes de unirse, los posibles participantes deben participar en una conversación de consentimiento informado. Este proceso implica explicar en detalle qué implica el ensayo, sus riesgos y beneficios, y las alternativas disponibles. A continuación se detallan los elementos habituales que se abordan.

Consentimiento informado

Durante la interacción de consentimiento informado, se revisa con el participante un documento de consentimiento informado, que describe de forma exhaustiva:

• El propósito y las actividades del ensayo.
• Los riesgos y posibles beneficios para el participante.
• Las procedimientos experimentales y las alternativas a participar.
• La duración estimada del ensayo y cualquier requisito de seguimiento.
• Los costos, la compensación y la cobertura de seguros o de gastos médicos.
• Que la participación es voluntaria y que el participante puede retirarse en cualquier momento.
• Si el ensayo será aleatorizado y qué significa eso para la asignación de tratamientos.

Es importante entender que el consentimiento informado no es un contrato. Si una persona decide participar, firma el documento para confirmar que comprende los aspectos clave, pero puede retirarse en cualquier momento, incluso después de empezar.

Qué sucede durante un ensayo clínico

Los ensayos suelen contener varias fases, cada una con objetivos específicos. En los ensayos de tratamiento, las fases ayudan a evaluar seguridad y eficacia antes de ampliar su uso.

Fase 1

La fase 1 normalmente involucra a un grupo relativamente pequeño de personas (aproximadamente 20 a 100). En esta etapa se evalúan principalmente la seguridad y la dosis adecuada de la intervención. En muchos casos participan voluntarios sanos, aunque para algunas condiciones específicas se pueden incluir pacientes con la enfermedad de interés. El objetivo es identificar efectos adversos graves y establecer la dosis inicial segura.

Fase 2

La fase 2 involucra a un mayor número de personas, típicamente entre 100 y 300, todas con la enfermedad que se busca tratar. Aquí se investiga si la intervención muestra señales de eficacia y se continúan evaluando posibles efectos adversos, incluyendo la aparición de nuevos efectos o efectos más graves que los observados en la fase 1.

Fase 3

La fase 3 puede incluir entre 300 y 3,000 participantes. En esta etapa los investigadores buscan confirmar que la intervención funciona y es segura en un amplio espectro de personas y, con frecuencia, la comparan con los tratamientos estandar o existentes. En muchos sistemas regulatorios, los resultados de la fase 3 condicionan la aprobación para su uso en más pacientes.

Fase 4

La fase 4, o vigilancia postcomercialización, se realiza después de que la intervención ha recibido aprobación. Su objetivo es monitorizar efectos adversos raros que pueden no haber emergido en fases anteriores cuando se utiliza en una población más amplia y durante un periodo prolongado.

Qué sucede después de un ensayo

Los ensayos pueden terminar por diferentes motivos. En algunos casos, la intervención demuestra eficacia y seguridad suficientes para obtener aprobación regulatoria y estar disponible para un mayor número de pacientes. En otros casos, un ensayo puede finalizar antes de completar las cuatro fases si los resultados no son prometedores o si el tratamiento no supera a las alternativas existentes.

Beneficios potenciales de participar

La participación en un ensayo puede aportar varias ventajas. Entre ellas se destacan:

• Acceso a tratamientos nuevos que podrían ser más efectivos que las opciones actuales.
• Participación activa en la toma de decisiones sobre la propia atención médica.
• Contribución al avance científico y a la mejora de la atención para otras personas con la misma enfermedad.
• En algunos casos, acceso a un monitoreo más estrecho de la salud y a evaluaciones especializadas.

Riesgos y consideraciones importantes

Participar en un ensayo también implica posibles riesgos. Durante el consentimiento informado se explican estas posibilidades y se pueden plantear preguntas adicionales en cualquier momento. Entre los riesgos o consideraciones habituales se incluyen:

• Efectos secundarios o reacciones adversas debidos a la intervención experimental que requieren atención médica.
• Mayor número de visitas, pruebas o días de hospitalización en comparación con el tratamiento estándar.
• La intervención experimental puede no funcionar o no superar al tratamiento habitual.
• No siempre se recibirá la intervención experimental; algunas personas pueden recibir el tratamiento estándar o ninguna intervención adicional.

Preguntas útiles para aclarar antes de participar

A continuación se presentan preguntas sugeridas para conversar con el equipo de investigación o con su médico antes de inscribirse en un ensayo:

• ¿Por qué se realiza este estudio?
• ¿Cuánto tiempo duraré en el estudio?
• Si se administra tratamiento, ¿cómo se entregará (pastilla, intravenoso, implante, etc.)?
• ¿Cuántas visitas serán necesarias y dónde se realizarán?
• ¿Qué tiempo tomará cada visita?
• ¿Qué costos podría asumir como participante y qué cubre el seguro?
• ¿Qué riesgos implica la participación y cómo podría afectarme?
• ¿Qué sucede con mi atención médica si decido no participar o me retiro?
• ¿Quién estará a cargo de mi cuidado durante el estudio?
• ¿Recibiré los resultados del estudio y, en caso de aprobación, continuaré recibiendo la intervención?
• Si la intervención demuestra ser beneficiante, ¿seguirá estando disponible para mí?
• Si hay efectos adversos significativos, ¿puedo retirarme del estudio?

Seguridad y supervisión en los ensayos

Para proteger la seguridad de los voluntarios, existen salvaguardas a lo largo de todo el proceso de ensayo:

• Comités de seguridad y monitoreo de datos (DSMB, por sus siglas en inglés) integrados por expertos médicos que revisan resultados periódicamente y pueden detener un ensayo si se considera que el tratamiento es inseguro o ineficaz.
• Autoridades reguladoras como agencias sanitarias y oficinas de protección de investigaciones humanas que supervisan y regulan los ensayos a nivel nacional.
• Comités institucionales de revisión (IRB/CEI) que aprueban y vigilan los ensayos en cada sitio, asegurando la seguridad y los derechos de los participantes y que no se exponen a riesgos indebidos.

Ensayo clínico aleatorizado

En un ensayo aleatorizado, los participantes se asignan a diferentes grupos mediante un proceso de asignación al azar, similar a voltear una moneda. Un grupo podría recibir la intervención experimental mientras otro recibe el tratamiento estándar o un placebo. Esta asignación aleatoria ayuda a que los grupos sean equivalentes y reduce sesgos, facilitando comparar de forma confiable los efectos de las intervenciones.

Ensayo clínico descentralizado

Un ensayo descentralizado distribuye las actividades del estudio en varias ubicaciones y, a veces, permite que la intervención se reciba sin necesidad de desplazarse a un único centro. Por ejemplo, la administración de tratamiento en el hogar, en un centro de atención local o en un laboratorio cercano, siempre que se mantenga la adecuada supervisión y seguridad.

Quién puede participar

Los ensayos clínicos emplean criterios de elegibilidad para definir quién puede participar. Estos criterios buscan asegurar que los participantes sean adecuados para responder a la pregunta de investigación y que la intervención sea razonablemente segura para ellos. Entre los factores habituales se encuentran:

• Edad y sexo
• Salud general y presencia de enfermedades comorbidades
• Tipo y estadio de la enfermedad
• Tratamientos que ya estén recibiendo
• Otra participación en ensayos o restricciones médicas

Cómo informarse y encontrar ensayos

Si está considerando participar en un ensayo clínico, el primer paso es conversar con el profesional de salud que coordina su tratamiento. Ellos pueden conocer ensayos relevantes para su situación y guiarle en la toma de decisión. existen bases de datos y registradores de ensayos que pueden ayudar a localizar estudios en curso en su región o país.

En qué se diferencia un ensayo clínico de la atención habitual

La diferencia principal radica en el enfoque y el objetivo. En la atención clínica habitual, el objetivo es gestionar sus problemas de salud presentes con las mejores herramientas disponibles. En un ensayo clínico, la investigación se centra en evaluar una intervención específica para aprender si funciona y si es segura. Mientras tanto, su equipo de atención médica regular continúa cuidando sus problemas médicos, y el equipo de investigación se ocupa de la intervención experimental y de los posibles efectos secundarios. En la práctica, se coordinan ambas líneas de cuidado para garantizar la seguridad y el bienestar del participante.

Resumen de puntos clave

es esencial recordar que:

• Los ensayos clínicos son una etapa necesaria para determinar la seguridad y la eficacia de nuevas terapias antes de su uso general.
• El consentimiento informado es un proceso continuo que garantiza que el participante entienda lo que implica la participación y conserve la libertad de retirarse.
• Las fase 1 a 4 permiten evaluar seguridad, eficacia, comparación con tratamientos existentes y efectos a largo plazo en la población general.
• La aleatorización y, cuando aplica, la descentralización, buscan reducir sesgos y facilitar el acceso a la intervención.
• La seguridad y la ética están protegidas por DSMB, IRB/CEI y autoridades regulatorias que supervisan todo el proceso.
• La participación ofrece beneficios potenciales y, a la vez, conlleva riesgos; la decisión debe basarse en información completa y en la valoración personal.